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2005年FDA药品审批一览 FDA的药品审批一直是全球药品上市的风向标，其审批结论成为全球众多药品监管机构的重要参考，审批数量也是判断医药研发成果的关键性指标。2005年FDA审批数量下滑，结束了连续3年新药审批数量递增的趋势。
2005年FDA药品审批全貌
Med Ad News统计显示，FDA2005年新药审批数量严重下滑，从2004年的113个降至81个，这标志着2002年以来最低的审批数量，而2002年审批了78个新药。
2005年新分子实体（NMEs）审批数量同样呈下滑趋势。2005年FDA批准了18个新分子实体，该数字仅为2004年36个的一半。在获准的新分子实体中最受关注的当数潜在的重磅炸弹级药物——Nexavar和Levemir。
表1 2005年FDA批准的新分子实体
注：包括生物制品。
2005年各治疗领域新药数量分布均衡。其中，抗感染领域以15个新药获准数量位居头名，此外，新药批准数量在5个及以上的治疗领域还包括内分泌及代谢调节用药、皮肤科用药、抗肿瘤药、血液和造血系统用药以及消化系统用药。除此之外，其它治疗领域获准的新药数量多维持在3～4个左右。心血管系统用药虽然在药品市场上所占分额颇高，但2005年获准的新药数量仅为3个，与其销售大类的身份极不相称。
表2 2005年FDA批准数量较多的治疗领域
原始数据来源：Med Ad News
辉瑞、赛诺菲-安万特和葛兰素史克各有4个新药获得了FDA批准，是2005年新药获准数量最多的企业。除去这些制药界巨头之外，2005年Amylin公司收获颇丰，共计2个新药获得FDA批准，更值得关注的这2个新药均为新分子实体药物，因此，Amylin和百时美施贵宝也并列成为2005年FDA批准新分子实体数量最多的制药企业。
表3 2005年FDA批准新药数量药物较多的制药企业
原始数据来源：Med Ad News
2005年FDA药品审批亮点
在FDA历年的审批过程中，总有一些新药引领着新治疗领域的突破，标志着新药物类别的出现，2005年FDA批准的新药中也不乏亮点。
1首个肠降糖素类药物exenatide
批准时间：2005.4.28 ++++++++++++
上市时间：2005.6.9
exenatide注射剂（Byetta）是首个肠降糖素类（incretin mimetics）药物，用于二甲双胍（metformin）和（或）磺酰脲类药物无法充分控制血糖水平的2型糖尿病患者，以控制其血糖水平。
本品可以模拟体内自然分泌的激素，从而帮助人体调节血糖水平，而且在患者不需要的时候，就会停止该作用。本品的另1个特点是可以恢复制造胰岛素的β细胞的第1时相分泌。第1时相分泌指的是由摄取食物而引发的胰岛素分泌，而对于2型糖尿病患者而言，在患病初期就已经丧失了该反应能力。本品不但能够降低血糖，而且还能加强正在丧失功能的细胞机能，对2型糖尿病治疗而言是1项重大进步。
本品专门为尚未使用胰岛素进行治疗的2型糖尿患者而研制，是近10年来首次出现的2型糖尿病新疗法。与胰岛素注射不同，本品用于β细胞机能尚好，暂不需要注射胰岛素，而是通过口服糖尿病治疗药已无法充分控制血糖控制水平的患者。长期使用本品可能出现体重降低。除了作为口服制剂的辅助药物之外，FDA陈述，在有关的数据资料补充完毕后，本品可能获准作为2型糖尿病的单一治疗用药。
本品由Amylin和礼来公司联合推出，采用笔形注射装置，共有5、10微克2种剂量，一日2次，早晚各1支。患者可自我给药，简单易用。
2首个口服铁鳌合剂deferasirox
批准时间：2005.11.2
2005年11月2日，诺华公司的铁螯合剂产品deferasirox（Exjade）获得FDA的上市批准，这也是本品在全球首个国家取得上市许可。本品为首个一日1次的口服铁螯合剂，治疗2岁及以上儿童和成人患者因多重输血导致的慢性铁超负荷。
铁超负荷是1种渐进性的、可危及生命的疾病，常常是频繁输血的不可避免的并发症。铁超负荷可损伤心脏、肝脏功能。铁螯合剂是目前唯一有效的治疗输血相关铁过负荷的方法，本品被认为是铁螯合治疗领域的重大突破。
本品是首个获准用于该适应证的口服药物。此前，铁超负荷患者必须每日接受8～12小时的输液治疗，本品的上市极大方便了患者。持续48周的临床研究显示，本品使接受红细胞输液的成人及儿童患者的肝中铁浓度降低。FDA认定本品为罕用药，并纳入快速审批通道。除了美国外，本品还在瑞士、加拿大、澳大利亚和新西兰获优先审批资格，并被瑞士、加拿大、澳大利亚和欧盟认定为罕用药。
3首个进入FDA快速审批通道的疫苗产品
批准时间：2005.8.31
上市时间：2005年下半年
葛兰素史克公司的流感疫苗（Fluarix）获准用于18岁及以上成人，预防A、B型流感。本品是首个进入FDA快速审批通道的疫苗产品。在美国每年约20万患者因流感并发症住院，约3.6万患者死于流感。尽管没有疫苗在预防流感方面100%有效，但疫苗仍是预防流感的最佳选择之一。
葛兰素史克公司证实，使用本品的成人的保护性抗体水平使FDA认为可能能够有效的预防流感。此外，作为快速审批机制的一部分，葛兰素史克公司需要补充临床研究数据，以验证其临床疗效。预计不迟于2008年Fluarix的年产量将翻倍，达到8000万份。
4 20年来儿童身材矮小症领域的首个关键突破
批准时间：2005.8.30
上市时间：2006.1.3
Tercica公司的人源化美卡舍明注射剂（mecasermin，Increlex）是唯一重组人源化胰岛素样生长因子-1（IGF-1）替代药物，用于长期治疗严重的原发性IGF-1缺乏导致的生长不足。
自从20年前重组人生长激素（human growth hormone recombinant）获准后，本品是多年来治疗儿童身材矮小症方面的首个关键突破，其活性成分等同于天然的IGF-1激素，IGF-1是生长激素发挥效应的直接调节剂，存在于儿童骨骼、软骨和器官内，以保证正常发育。
由于缺乏IGF-1的儿童患者仅是缺乏IGF-1，而生长激素并不缺乏，因此对生长激素疗法不可能充分应答。严重的原发性IGF-1缺乏可能导致一系列代谢性疾病，包括脂质不良症、骨密度下降、肥胖和胰岛素耐受。FDA认定本品为罕用药，这意味着Tercica公司将拥有本品7年的市场独占权。本品于2006年1月在美国上市，预计2007年1月能够在欧盟上市。
5未来的重磅炸弹级药物人源化地特胰岛素
批准时间：2005.6.16
上市时间：2006年
2005年6月，FDA批准人源化地特胰岛素（Insulin detemir，Levemir）用于治疗1、2型成人糖尿病患者，随后的10月再次批准本品用于儿童。本品系一新的长效胰岛素类似物，一日1或2次皮下注射给药，疗效持续24小时。研究显示，本品不但能够迅速降低血糖，而且也能降低低血糖尤其是夜间低血糖的风险，本品能够使成人患者的体重略微变化。
本品由诺和诺德公司（Novo Nordisk）开发，预计2006年上市，不迟于2011年本品的年销售峰值有望达到10亿美元。当前本品已在全球53个国家获准，其中包括欧盟市场。截至到2005年1月，全球已超过8万例患者接受了本品治疗。
6首个治疗粘多糖增多症VI的专门药物galsulfase
批准时间：2005.5.31
上市时间：2005.6.20
BioMarin制药公司的galsulfase（Naglazyme）是首个治疗粘多糖增多症VI （MPSⅥ）患者的专门药物。MPSⅥ是1种严重威胁生命的罕见遗传性疾病，患者由于先天缺少N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶而影响体内糖类的形成，从而导致进行性细胞、组织和器官系统功能失调。
1项纳入39例MPSⅥ患者的多中心双盲安慰剂对照Ⅲ期临床研究显示，24周后，接受本品治疗的患者尿中葡萄糖胺聚糖（GAG）浓度较使用安慰剂者降低75.5%。本品对MPSⅥ患者具有重要的临床治疗意义。
本品由BioMarin公司开发，属罕用药，在美国享有7年的市场独占权。目前，本品正在接受欧盟的审批，预计最终批准将于2006年获得。
7 10年内FDA批准的首个晚期肾细胞癌治疗药物sorafenib
批准时间：2005.12.20
上市时间：2005.12.21
拜耳公司的sorafenib tosylate（Nexavar）片剂用于治疗晚期肾细胞癌或肾癌，这是10年内FDA批准治疗该疾病的首个药物。临床研究显示，本品能够使晚期肾细胞癌患者的疾病无恶化存活时间增加1倍，且本品较安慰剂治疗显著改善了患者的生活质量。
本品是首个口服多激酶抑制剂，靶向作用于肿瘤细胞或肿瘤脉管中的丝氨酸/苏氨酸和受体酪氨酸激酶，也是第1个既作用于RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制细胞增生，又作用于VEGFR-2（血管内皮生长因子受体-2）而抑制肿瘤新血管生成的药物。
本品是2005年FDA批准的新分子实体药物中，除人源化地特胰岛素外，另1个潜在的重磅炸弹级药物。根据决策资源（Decision Resources）公司预计，用于治疗各种癌症的血管内皮生长因子抑制剂市场将呈现大幅度的增长，从2004年5.5亿美元的市场规模增长至2009年的53亿美元左右。业界分析师认为，高潜力产品的上市将推动整个治疗领域市场增长，2014年市场规模有望达到192亿美元。
8全球首个治疗慢性非感染性葡萄膜炎的玻璃体内植入剂氟轻松
批准时间：2005.4.8
氟轻松植入剂（fluocinolone acetonide，Retisert）获准用于治疗慢性非感染性葡萄膜炎，该病多发生于20～50岁的成年人，可严重影响患者视力，全球约有80万患者。本品为罕用药，是全球首个治疗慢性非感染性葡萄膜炎的玻璃体内植入剂，进入了FDA了快速审批通道。
本品采用了博士伦公司（Bausch & Lomb）的专利药物输送微系统技术，是由1个微型储药库组成的微系统技术产品，可使抗炎药物醋酸氟轻松持续给药30个月，药物通过直接进入眼球后部而发挥作用。
9首个临床研究证实无滥用和依赖性迹象的催眠药ramelteon
批准时间：2005.7.22
上市时间：2005.9.26
武田公司的ramelteon（Rozerem）片剂获准用于治疗入睡困难的失眠症。本品是35年内首个新作用机制的失眠药，可长期用于成人患者。本品具有独一无二的作用机制，通过选择性靶向2个位于脑中的视交叉上核的受体而发挥作用。视交叉上核被称作“主时钟”，能够调节24小时或昼夜的生理节律。
本品是首个且唯一1个临床研究证实无滥用和依赖性迹象的催眠药。因此，本品不受美国药品执法局（U.S. Drug Enforcement Administration）管制。除本品外，所有催眠用处方药均属于DEA管制药物，且大部分属于IV级管制药物。本品是武田公司首次在美国独立推出的产品，业内认为，本品最高销售额可达9亿美元。
10首个获准的甘氨酰环类抗菌药tigecycline
批准时间：2005.6.15
上市时间：2006.7
在严重的顽固性感染日渐增多、需要新型抗菌药治疗的情况下，FDA批准tigecycline（Tygacil）作为一线用药，治疗复杂的成人腹腔内感染和皮肤及皮肤结构感染，包括复杂的阑尾炎、烧伤感染、腹内脓肿、深度软组织感染以及溃疡感染等。本品是具有广谱抗菌活性的新静脉注射剂，包括对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌在内的多种耐药菌有效。
本品是首个获准的甘氨酰环素（glycylcyclines）类抗菌药，由惠氏公司开发。在尚未确定感染菌的情况下，可选用本品作为起始治疗，同时，本品12小时给药1次，对肾功能不全的患者，也无需剂量调节。
当前，抗菌药的抗药性已经变得如此普遍，同时，目前正在开发的广谱抗菌素少之又少，以至FDA很少有机会批准新制剂。事实上，过去20年中（1998～2002与1983～1987相比）新的抗菌素的开发和批准减少了56%。而这种新一类抗菌药中的首个产品是正当越来越需要新品来治疗严重的耐药菌感染时获得批准，在抗菌药开发历程中具有重要意义。
（转载自《医药经济报》） |